Científicos argentinos avanzan en un tratamiento contra el Síndrome Urémico Hemolítico

Investigadores del CONICET y de la empresa nacional Inmunova avanzan en un tratamiento que pueda atenuar los efectos del Síndrome Urémico Hemolítico (SUH), una enfermedad severa y de enorme impacto social que, hasta la fecha, no cuenta con un tratamiento específico. En el país en particular, la SUH es una enfermedad endémica, con alrededor cinco mil infecciones por año y con la mayor tasa de incidencia mundial en menores de cinco años.

La dolencia tiene, en su principal origen, el consumo de carne picada cruda o poco cocinada, la leche sin pasteurizar y las frutas y verduras contaminadas por la bacteria Escherichia coli, productora de una toxina denominada Shiga. “El SUHes la primera causa de insuficiencia renal aguda en niños y puede poner en peligro su vida”, alertó Vanesa Zylberman, directora técnica de Inmunova e investigadora del CONICET

El tratamiento en el que está trabajando el equipo de investigación busca frenar el avance de la enfermedad, disminuir el compromiso renal -es decir, reducir la incidencia de diálisis- y el compromiso extrarrenal, en relación a todo el cuadro de complicaciones neurológicas. Los efectos del tratamiento en cuestión podrían llegar a traducirse, si las pruebas tienen éxito, en menos días de diálisis, más chances de que los pacientes no necesiten un trasplante y menos días de internación, de parte de los pacientes.

La terapia, si bien aún es experimental, parece marchar a buen puerto: recientemente se inició la fase II del ensayo clínico, una etapa donde se evalúa, principalmente, tanto seguridad como eficacia. A diferencia de la fase I, finalizada antes de la pandemia en el Hospital Italiano de Buenos Aires y donde se hicieron las pruebas en voluntarios sanos, la fase II se hace directamente en pacientes, aunque no en un número tan grande como el que implicará, en los próximos meses, la fase III.

“El número de ensayos de la actual etapa, que iniciamos el año pasado y que esperamos cerrar en abril/mayo de 2023, incluye alrededor de 50 o 60 pacientes. Son chicos con SUH que tienen entre uno y doce años, y se trata de un ensayo abierto, sin placebo. El control se conforma por la inclusión de pacientes históricos de los mismos hospitales que participan en el ensayo actual”, detalló Santiago Sanguineti, doctor en Química Biológica por la UBA y director de Desarrollo de Negocios en Inmunova.

El proyecto tiene un tinte enormemente federal, ya que participan 16 hospitales de todo el país, incluyendo centros de salud de Buenos Aires (Provincia y Ciudad Autónoma), Córdoba, La Pampa, Mendoza, Neuquén y Santa Fe. “Para nosotros, este es un aspecto sumamente importante, porque estamos trabajando con expertos de la patología de distintos puntos del país, apoyándolos constantemente en su tarea y realizando reuniones periódicas para ir evaluando el transcurrir del ensayo”, destacó Sanguineti.

El tratamiento implica la administración, previo consentimiento informado, de dos dosis del medicamento, espaciadas por 24 horas por vía endovenosa, que se suman a las medidas de cuidado estándar de cada centro. Luego de este paso, se realiza un seguimiento del paciente durante un período de 28 días, ya sea en internación o en forma ambulatoria. “Asimismo, existe un comité de monitoreo de datos que hace evaluaciones periódicas sobre la seguridad del tratamiento. Este comité es independiente y está conformado por expertos en distintas especialidades”, agregó el integrante de Inmunova.

La fase III, por su parte, incluirá varios cientos de pacientes, en un ensayo doble ciego con placebo. “Esta metodología es para evitar cualquier tipo de sesgo y poder demostrar que el tratamiento efectivamente funciona”, especificó Sanguineti, en relación a las etapas que se vienen.

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